Si starebbe completando negli Stati Uniti l’approvazione di una innovativa cura per l’atrofia muscolare spinale, ma il suo costo sarebbe veramente elevato e si stima possa arrivare a due milioni di dollari. Il medicinale è prodotto dall’azienda farmaceutica Novartis e, come detto poco sopra, servirebbe a curare l’atrofia muscolare spinale, una malattia genetica che interessa le cellule nervose del midollo spinale e che compromette le funzioni muscolari, causando la morte entro i primi due anni di vita nei pazienti affetti dalla sua forma più grave.
Il nome del farmaco è Zolgensma e finora ha dato ottimi risultati durante le sperimentazioni fatte. Purtroppo, però, il prezzo è troppo elevato ed è nuovamente aperto quindi il dibattito sul costo dei farmaci per le malattie rare.
Cosa è il Zolgensma
Si tratta di una terapia genica ovvero prevede l’inserimento di materiale genetico all’interno delle cellule. Questo processo non permetterebbe che il gene responsabile porti all’atrofia muscolare spinale, detta SMA. Novartis ha comunicato di aver lavorato al progetto per tanti anni ed aver investito tantissimi soldi. Anche per questo motivo il prezzo di Zolgensma sarà molto elevato. Si stima che possa essere tra 1 e 5 milioni di dollari per una dose.
